Nova terapia genética reverteu e preveniu Esclerose Múltipla

Sábado, 21 de Outubro de 2017 

Fonte de imagem: UMass Medical School

Uma equipa de investigadores criou uma nova terapia que conseguiu prevenir e reduzir os sintomas clínicos da esclerose múltipla em ratinhos.

 

Num estudo conduzido por uma equipa de investigadores liderados por Brad Hoffman, da Universidade da Florida em Gainesville, EUA, a imunoterapia genética desenvolvida suprimiu as células imunitárias destrutivas envolvidas no desenvolvimento daquela doença incurável. 

 

Mais, em combinação com um fármaco imunossupressor, o tratamento produziu a remissão completa em ratinhos com esclerose múltipla avançada.

 

A esclerose múltipla envolve um processo de ativação de células imunitárias conhecidas como células T auto-reativas, e que atacam a bainha da mielina (a substância que rodeia e protege as fibras nervosas), incluindo a glicoproteína da mielina de oligodendrócitos, conduzindo a falhas e consequentes problemas musculares, de visão e fala típicos da doença.  

 

Os investigadores notaram que as células-T reguladoras normalmente suprimem a atividade prejudicial das células-T auto-reativas, algo que não sucede na esclerose múltipla.

 

Os investigadores procuraram assim desenvolver uma estratégia de imunoterapia genética que pudesse oferecer proteção duradoura à mielina. A equipa usou um vírus adeno-associado, que é inócuo, para transferir um gene que codifica a glicoproteína da mielina de oligodendrócitos no fígado de ratinhos. 

 

O vírus desencadeou a produção das chamadas células-T reguladoras que suprimem o ataque destruidor das células-T reativas, típico da esclerose múltipla. 

 

“Ao usarmos uma plataforma de terapia genética clinicamente testada, conseguimos induzir células reguladoras muito específicas que atuam sobre as células auto-reativas responsáveis por causaram esclerose múltipla”, explicou Brad Hoffman. 

 

Foi verificado que a glicoproteína da mielina de oligodendrócitos foi eficaz na prevenção e reversão da distrofia muscular nos roedores, com melhorias muito significativas após um único tratamento. Sete meses mais tarde os ratinhos submetidos ao tratamento não demonstravam sinais da doença.

 

A equipa decidiu também combinar a proteína com o fármaco rapamicina (que permite a proliferação das células-T reguladoras e bloqueia os efeitos indesejáveis das células-T auto-reativas), e a eficácia do tratamento foi ainda maior. 

 

Apesar de serem necessários mais estudos antes de um ensaio clínico em humanos, Brad Hoffman disse sentir-se extremamente otimista com o possível sucesso da terapia genética em humanos: “se conseguirmos proporcionar a remissão duradoura nas pessoas e uma qualidade de vida duradoura, será um resultado muito promissor”. 

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abs

Carla

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Autor
Alert Life Sciences

Referência
Estudo publicado na revista “Molecular Therapy”